依生生物肝癌治療藥物獲FDA孤兒藥資質
10月24日，依生生物制藥有限公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已經正式批準其主打產品YS-ON-001取得肝癌治療的孤兒藥資質。該產品是由依生生物的科研人員自主開發，具有獨立知識產權的大分子生物制劑，能夠在削弱腫瘤微環境免疫抑制作用的同時，提升免疫系統對腫瘤細胞的殺傷功能，這也是中國科學家在腫瘤免疫學方面的一大發現和突破。
依生生物的董事長兼首席執行官張譯說：“這一創新藥物獲得FDA授予的孤兒藥資質是對該產品在藥物組分、抗癌機制、癌癥治療效果等方面的綜合科學認證。這一認定將會極大地推動YS-ON-001的研發進程，并使其有望快速獲批。此外，一旦批準上市，該藥物將享受7年美國市場獨占期。”
據了解，YS-ON-001與近年來FDA批準的單抗類免疫檢查點抑制劑，如PD-1、PD-L1單抗藥物有所不同，它具有生物免疫調節功能的大分子藥物，具有促進Th-1型免疫應答、誘導樹突細胞（DC）、B細胞和自然殺傷細胞（NK）的活化和增殖、調節腫瘤相關巨噬細胞由M2型向M1型極化以及下調調節性T細胞等功能，實現在打破免疫抑制狀態的同時，提升免疫系統對腫瘤細胞的殺傷功能。
多個動物實驗表明，該產品在抗實體瘤方面具有有效的廣譜性，在乳腺癌、肺癌、肝癌和其他實體瘤治療上均展現出優秀的療效和安全性，其抑瘤效果不遜于甚至優于一線化療藥物和靶向藥物。
談到臨床開發的布局，張譯說：“未來，我們的這一抗癌藥物擬在多個國家進行臨床開發，包括肝癌、乳腺癌、肺癌等多種適應癥。雖然肝癌在美國屬于罕見病，但我國肝癌患者占全球發病人口的50%，盡快將安全有效的抗肝癌藥物推向市場是我們生物制藥人的職責和使命。我們將積極與美國FDA、中國以及其他國家的監管機構密切合作，加速這一產品的開發進程，早日惠及癌癥患者。”
知識鏈接：
孤兒藥是指由美國FDA批準的用于安全有效地治療、診斷及預防罕見疾病/失調癥的新型藥物和生物制劑。美國對罕見病的定義是在美國境內病人少于20萬人以下的疾病。
罕見病是一個區域性概念，在美國定義為罕見病，在其他國家也許是常見病，因此在美國開發的孤兒藥在其他國家和地區的潛在市場可能很大，被美國FDA批準的藥物相對也比較容易進入其他市場，如中國國家藥監總局（CFDA）140號文第七條陳述“申請人在歐盟、美國藥品審批機構同步申請注冊的藥品，實行單獨排隊，加快審評審批”。因此，利用孤兒藥定義的地域差異，是進行全球化同步開發的策略之一。
近年來，FDA批準的所有創新藥中孤兒藥約占30%～40%。目前抗癌新藥在美國基本上都是先通過以罕見病作為適應癥的孤兒藥通路獲得批準的。
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